2016年最值得关注的20家美国医药初创公司
BioSpace近日评出了2016年最值得关注的20家美国医药初创公司。入选公司要求成立时间不早于2013年且总部位于美国，评选依据包括“财务、外部合作、管线产品、销售、社论”等5方面的因素。从地域分布来看，加利福尼亚州有10家公司上榜，马萨诸塞州有5家公司上榜。
NO.1Corvus Pharma
Corvus Pharma是专注于开发肿瘤免疫疗法的生物制药公司，管线中有一个免疫检查点抑制剂处于I期阶段，预计在2016年初进入Ib期研究阶段。还有一个免疫检查点抑制剂和T细胞改造疗法处于临床前阶段。
2014年12月，Corvus Pharma完成3350万美元A轮融资，由OrbiMed Advisors领投。2015年9月，Corvus Pharma完成7500万美元B轮融资，由Rock Springs Capital领投。
NO.2 NantCell
NantCell是NantWorks的子公司，专注于从细胞治疗水平开发创新型免疫治疗药物。NantCell已经向Amgen许可了一项肿瘤抗体药物的权利。NantCell已经完成了大约7500万美元的融资。
NO.3CRISPR
CRISPR医疗公司致力于将突破性的基因编辑技术CRISPR-Cas9转化为一种真正能够用于治疗人类疾病的革命性疗法。CRISPR医疗公司已完成了3500万美元的A轮融资和8900万美元的B轮融资。
2015年10月，CRISPR与波士顿Vertex制药签订了一项战略合作协议，获得1.05亿美元预付款。此外，Vertex在未来还可能为CRISPR的6个在研项目分别提供4.2亿美元的支持资金，最终提供26亿美元的费用支持。
NO.4PrEP Biopharm
PrEP Biopharm是从强生中拆分出来的初创公司，拥有一种通过激发机体免疫系统来抵抗感冒和流感病毒的预防用每周1次鼻喷雾剂，已在健康人群中完成对抗人类16型鼻病毒的双盲、安慰剂对照、概念验证性研究。该药的机制是激活鼻部TLR3和Mdi受体，形成局部干扰素反应，在临床前研究中还显示出了抗MERS和SARS病毒的活性，最严重的不良反应是给药器械引起的鼻出血（与药物本身无关）。
PrEP Biopharm已完成Ib和IIa期研究，计划扩大Ia期研究并启动IIb期研究，预计在2016年底完成扩大IIa期研究。PrEP Biopharm已完成2500万美元A轮融资。
NO.5 Ovid Therapeutics, Inc.
Ovid是一家专注于开发治疗大脑罕见疾病药物的私人公司。2015年4月，Ovid与Lundbeck达成了gaboxadol的全球合作开发协议，Ovid拥有gaboxadol的全球独家开发和商业权利，负责gaboxadol未来所有的开发和商业推广工作。Lundbeck成为Ovid的小股东，将从gaboxado的开发过程中获得里程金和销售分成。
Gaboxadol(OV101)被开发用于治疗Angelman综合征和Fragile X综合征，是唯一一个处于临床研究阶段的高选择性小分子突触外GABA(A)受体激动剂。Ovid计划在2016年先后启动Gaboxadol治疗Fragile X综合和Angelman综合征的II期研究。
2015年8月，Ovid完成7500万美元B轮融资，由Fidelity Management and Research Co.领投。Ovid公司还拥有OV102（路易体综合征）、OV301、OV401等开发用于治疗罕见儿科疾病的候选药物处于临床前研究阶段，
NO.6Arivale
Arivale是一家个体化用药检测公司，专注于DNA、血液、唾液、肠道菌群检测及生活习惯监测，用积累下的大数据对患者进行全方位检测分析，之后由Arivale教练（注册营养师）为患者详细解释检测数据的意义，并基于患者的诉求提供清晰可行的健康建议。
Arivale目前与西雅图一家名为The Institute for Systems Biology的非营利性生物医学研究机构合作。Arivale在2015年7月完成了3600万美元的B轮融资，由ARCH Venture Partners和Polaris Partners领投。
Arivale创立于2015年，Lee Hood是其共同创始人之一。Lee Hood创建或参与创建了包括Amgen、Applied Biosystems (ABI)、Rosetta, Darwin、Integrated Diagnostics等在内的15家生物技术公司，
NO.7Spero Therapeutics
Spero Therapeutics专注于开发治疗革兰阴性菌的新型抗生素。Spero Therapeutics除了使用Spero增效剂提高现有药物对多药耐药革兰阴性菌的杀灭作用，还开发MvfR抑制剂，靶向作用于一条与细菌生长、毒性和抗药相关的关键信号通路。
Spero Therapeutics在2015年6月完成了3000万美元A轮融资，投资人包括Atlas Venture，SR One，The Partners Innovation Fund，Lundbeckfond Ventures，Merck Research Ventures，The Kraft Group等。
Spero Therapeutics在2014年4月于罗氏达成了一项合作协议，将从罗氏获得研发资金，并可以将IND阶段药物的权利许可给罗氏。
NO.8 Aeglea BioTherapeutics
Aeglea创立于2013年12月，主要负责开发德克萨斯大学George Georgiou实验室通过生物工程开发的酶类药物，目前拥有4个通过降解循环系统特定氨基酸残基来治疗癌症和先天性代谢异常疾病的药物。
Aeglea在2014年1月完成1200万美元A轮融资，在2015年3月完成4400万美元B轮融资。Aeglea已向FDA提交了AEB1102治疗实体瘤的IND，并启动了I期剂量爬坡试验。
NO.9 True North Therapeutics
True North主要开发新型选择性补体系统抑制剂，核心在研药物是TNT009单抗，通过选择性抑制经典补体途径而抑制下游的吞噬作用、炎症反应和细胞溶解。True North还在开发用于治疗补体介导疾病（血液疾病、肾移植、皮肤疾病）的新型抗体。
True North在2014年4月完成了3500万美元B轮融资，2014年6月获得2000万美元投资，2015年12月完成4000万美元C轮融资。
NO.10 Zymergen
Zymergen主要开发用于工业发酵的基因工程细菌，在2013年2月获得200万美元种子基金，在2015年获得4400万美元A轮投资。Zymergen的工业发酵方法被描述为使用淘汰选择过的基因工程细菌结合机器学习、分析进行自动化和生物信息学处理。
NO.11 Semma Therapeutics
Semma Therapeutics专注开发用于治疗糖尿病的干细胞疗法，已经与诺华达成了合作协议，但未透露合作细节。Semma Therapeutics在2015年3月完成了4400万美元A轮融资。
NO.12 Adrenergics
Adrenergics主要针对对现有疗法响应不足的扩张性心肌病（DCM）患者开发新型治疗药物。DCM患者的左心室变薄，泵血功能减弱，导致全身供血不足。
Adrenergics已获得Avalon Ventures和GSK的1000万美元A轮投资，并可从Avalon Ventures和GSK获得研发支持。Avalon投资的创新孵化中心COI Pharmaceuticals公司为CadheRx提供运营支持，包括位于圣地亚哥的研发中心及管理团队。
NO.13 Alzheon
Alzheon专注于开发治疗阿尔茨海默病及其他神经精神疾病的药物，核心候选药物ALZ-801是一种口服淀粉样蛋白聚合体抑制剂，是经过优化后安全性和疗效都得以显著改善的前药。Alzheon在2015年4月完成1000万美元A轮融资，已启动ALZ-801的I期临床研究。
NO.14 CadheRx
CadheRx主要开发靶向作用于可溶性钙黏蛋白的抗体药物，用于治疗对其他药物产生耐药的实体瘤，特别是对西妥昔单抗和曲妥珠单抗耐药的上皮性肿瘤。可溶性钙黏蛋白在多种上皮肿瘤中的表达水平都有明显增高，导致肿瘤细胞增殖、迁移、侵袭和血管生成能力增加。
CadheRx公司的核心技术来自石溪大学医学院Sabine Brouxhon教授实验室，已获得Avalon Ventures和GSK的1000万美元A轮投资，并可从Avalon Ventures和GSK获得研发支持。Avalon投资的创新孵化中心COI Pharmaceuticals公司为CadheRx提供运营支持（提供研发中心等）。
NO.15Calporta
Calporta主要开发选择性小分子TRPML1（瞬时感受器电位离子通道粘脂蛋白亚族1）激动剂，用于治疗C型Niemann-Pick病和其他溶酶体蓄积疾病。Calporta的技术来自于密歇根大学 Haoxing Xu实验室，已获得Avalon Ventures和GSK的1000万美元A轮投资，并可从Avalon Ventures和GSK获得研发支持。Avalon投资的创新孵化中心COI Pharmaceuticals公司为Calporta提供运营支持（提供研发中心等）。
GSK未来有权根据临床候选药物来判断是否收购Calporta，如果GSK不行使收购权利，Avalon有权与其他公司自由开展关于Calporta的交易合作。
NO.16 Silarus Therapeutics
Silarus主要开发靶向erythroferrone的药物，用于治疗铁离子缺陷及铁离子过载相关疾病（比如贫血）。Erythroferrone是最新发现的可调控用于红细胞再生的铁离子水平的激素。
Silarus的技术来自于加利福尼亚大学Tomas Ganz教授和Elizabeta Nemeth教授，已获得Avalon Ventures和GSK的1000万美元A轮投资，并可从Avalon Ventures和GSK获得研发支持。Avalon投资的创新孵化中心COI Pharmaceuticals公司为Silarus提供运营支持（提供研发中心等）。
NO.17Thyritope Biosciences
Thyritope Biosciences公司主要开发靶向作用于甲状腺的抗体药物，用于治疗Graves甲状腺功能亢进和Graves眼眶病。Graves病是由体内抗体过度刺激甲状腺而导致甲状腺激素分泌过多引起的一种自身免疫缺陷性疾病。目前尚无任何药物获批用于治疗Graves眼眶病。
Thyritope Biosciences公司基于加利福尼亚大学Patrick Daugherty教授的分子进化技术而创建，已获得Avalon Ventures和GSK的1000万美元A轮投资，并可从Avalon Ventures和GSK获得研发支持。Avalon投资的创新孵化中心COI Pharmaceuticals公司为Silarus提供运营支持（提供研发中心等）。
NO.18Checkmate Pharmaceuticals
Checkmate制药公司是一家专注开发肿瘤免疫疗法的私人公司，包括免疫检查点抑制剂、TLR9激动剂等。Checkmat在2014年8月获得了Sovinnova Ventures和venBio. 2000万美元A轮投资，并在当月从Cytos Biotechnology Ltd获得了开发肿瘤药物的病毒样微粒（virus-like particle ，VLP）平台的独家授权，获得临床候选药物CYT003、寡核苷酸合成和VLP递送相关的技术。CYT003的安全性和免疫活性目前已在超过700例患者中得到证实。Checkmate的A轮融资将用于CYT003的临床开发以及开发寡核苷酸类肿瘤免疫治疗药物。
NO.19Metacrine
Metacrine是一家私人公司，基于Howard Hughes医学研究所Ronald Evans实验室的技术而创建，主要开发治疗糖尿病、脂肪性肝炎和其他代谢性疾病和肝病的药物。
Metacrine在2015年8月完成3600万美元的A轮融资，投资人包括Arch Venture Partners，EcoR1 Capital，Polaris Partners和venBio.
NO.20 Qura Therapeutics
北卡莱罗纳大学2015年5月宣布成立艾滋病治疗中心，并与GSK联合创建开发艾滋病药物的合资公司Qura Therapeutics。该艾滋病治疗中心位于教堂山分校。Qura Therapeutics公司负责处理北卡莱罗纳大学艾滋病治疗中心与GSK之间的知识产权转让、商业推广、药品生产工作。北卡莱罗纳大学艾滋病治疗中心和Qura Therapeutics还计划在全球范围内招募顶级研究人才。
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