4月份获批新药盘点，FDA和EMA动作都不小

4月份刚刚过去，在今年FDA明显加快了审批速度的形势下，4月份又出现了一大波获批的新药。同时，在欧洲大陆，EMA在4月份动作也不小，相比之下，日本PMDA在四月份却并没有新药批准的消息。

文|行肖

FDA：5个新分子实体+1个联合疗法

Type1：新分子实体；Type3：新剂型；Type5：新配方或其他差异；Type1/4：新分子实体和联合疗法；绿色为生物制品申请

首个氘代药物

4月3日，Teva公司宣布其用于治疗亨廷顿氏舞蹈症的药物SD-809正式获得了FDA的批准，这也是FDA批准的首个氘代药物。该药物商品名为Austedo，有效成分为Deutetrabenazine，是对现有药物四苯喹嗪进行氘代修饰而来的。

2015年，Teva通过收购Auspex公司而获得了Austedo的专营权，虽然在2016年向FDA申报该药物时遭受挫折，但是最终还是得到了批准，为氘代药物树立了里程碑。

近年来，随着氘代药物的研究逐渐成熟，其安全性也越来越受到认可，众多药企纷纷开始申请氘代专利，此次Austedo的获批，或将迎来氘代药物审批申请的一波小高潮。

首个迟发性运动障碍新药

4月11日，FDA批准了Neurocrine Biosciences公司旗下的新型选择性囊泡单胺转运体2（VMAT2）抑制剂Ingrezza用于成人迟发性运动障碍（TD）的治疗，这也是FDA批准的首个用于治疗TD的药物。

该药的选择性较高，与VMAT1、DA受体、5-HT受体的亲和力较低，可降低发生相关副作用的理论风险，还可与抗精神病药或抗抑郁药联用。先前，该药曾获得美国FDA颁发的突破性疗法认定。

第二个Remicade生物仿制药

生物制品Renflexis（infliximab-abda）是由默沙东和合作伙伴三星集团（Samsung）旗下生物制药公司三星Bioepis（Samsung Bioepis）合作开发的一款生物仿制药，该药是强生的重磅品牌药Remicade（infliximab，英夫利昔单抗）的第二个生物仿制药，第一个获批的英夫利昔单抗生物类似药是辉瑞和韩国药企Celltrion公司的Inflectra。

事实上，Renflexis在2015年就获得了韩国食品药品安全部（MFDS）的批准，用于类风湿性关节炎、强直性脊柱炎、克罗恩病、溃疡性结肠炎、银屑病关节炎及银屑病等自身免疫疾病治疗。

首个Batten病治疗方法

晚发婴儿型神经元蜡样脂褐质沉积症(CLN2) 是一类蜡样脂褐质沉积症（NCLs），也被称为三肽基肽酶-1（TPP1）缺乏症，或被统称为Batten病，属于罕见的神经系统遗传性疾病，患儿常常丧失坐立或行走等基本的行动能力。

4月27日，FDA批准了BioMarin Pharmaceutical公司的Brineura（cerliponase alfa）作为一种特定形式Batten病的治疗方法，这也是FDA批准的首个Batten病治疗方案。FDA曾为Brineura这一疗法颁发了孤儿药资格、优先审评资格和突破性疗法认定。

15年来首款骨质疏松症代谢类新药

4月28日，FDA批准了Radius Health公司的新药TYMLOS（abaloparatide）注射液用于患有骨质疏松症风险的绝经后女性，这是近15年来美国上市的针对这部分人群的首款成骨类合成代谢药物。

骨质疏松症的发病率很高，在绝经后女性人群中尤其常见，带来了巨大的医疗负担。Abaloparatide是一种甲状旁腺激素相关蛋白（PTHrP）的类似物，能与甲状旁腺受体1结合，从而起到调节代谢，促进骨骼形成的作用。临床数据表明，该药物能快速、持久、显著地增加骨密度，降低骨折风险。

25年来首款白血病靶向联合疗法

4月28日，FDA批准了诺华的Rydapt（midostaurin），用于与化疗联合使用治疗FLT3阳性的急性骨髓性白血病（AML）初治患者，这也是25年来首款与化疗联用的用于治疗AML的靶向疗法。

Midostaurin是一种激酶抑制剂，能抑制FLT3与KIT等在细胞生长过程中的多种关键酶，干扰癌细胞生长与增殖，尤其是在特定血细胞的增殖中起关键性作用的FLT3受体。该药也曾先后获得了FDA颁发的突破性疗法认定、孤儿药资格与优先审评资格。

除以上几个重磅的新药之外，FDA在28日还同时批准了武田（Takeda）集团子公司ARIAD Pharmaceuticals研发的Alunbrig（brigatinib），用于治疗罹患间变性淋巴瘤激酶（ALK）阳性非小细胞肺癌，且在crizotinib治疗后病情出现进展或不耐受的患者。

EMA：2个普通新药+4个孤儿药+3个生物类似药

除了美国和欧盟之外，日本PMDA日前公布的4月份药品和器械报告中，并没有关于新药获批的信息。

4月28日，CFDA发表公告批准了盐酸达拉他韦片和阿舒瑞韦软胶囊的上市，用于成人慢性丙型肝炎的联合治疗。达拉他韦（Daclatasvir，DCV）和阿舒瑞韦软胶囊（Asunaprevir，ASV）是百时美施贵宝公司研发的DAA类药。