美国FDA授予Shire罕见血液病药物SHP655快速通道地位

本文系生物谷原创编译，欢迎分享，转载须授权！

英国制药公司Shire近日宣布，美国FDA已授予实验性药物SHP655（重组ADAMTS13）治疗遗传性血栓性血小板减少性紫癜（hTTP）的快速通道地位，该病是一种超罕见的、急性、危及生命的凝血障碍，目前尚无任何药物获批，因此该领域存在着远未满足的医疗需求。

FDA的快速通道项目旨在促进针对严重疾病的药物开发和快速审查，以解决严重未获满足的医疗需求。

目前，Shire公司正在开发SHP655用于治疗hTTP的急性发作。hTTP是一种罕见的危及生命的血液凝血疾病，患者体内血管性假血友病因子（VWF）裂解蛋白酶ADAMTS13存在先天不足，该酶的缺乏可导致相关脏器微脉管系统内发生凝血。急性发作时若不及时治疗，死亡率接近90%。ADAMTS13是一种酶，切割参与血液凝固的血管性假血友病因子（VWF）蛋白。目前，全球大约有3000-4000例hTTP患者，尚无获批的治疗方案。

如果获批，SHP655将成为全球首个重组ADAMTS13酶替代疗法。Shire已计划启动一项全球III期临床试验，评估SHP655用于严重遗传性ADAMTS13缺陷患者，治疗和预防急性TTP事件的疗效和安全性。