把猪器官移植给人类？基因编辑能做到！

(“科学美国人”中文版《环球科学》杂志报道）为了能把器官移植给人，研究人员对60多个基因进行了改造。

由遗传学家George Church共同创办的公司正在研究如何用基因改造后的猪为给人类提供器官移植供体。图片来源：Jessica Rinaldi/Reuters

几十年来，科学家与医生们一直殷切期盼着可以在猪身上生长人类器官，从而为器官植提供稳定的供体。但人体免疫系统的排斥作用和嵌入猪基因组的病毒可能带来的感染，一度使得此类研究陷入困境。现在，通过对猪胚胎的60多个基因进行成功改造（该研究编辑的基因数量相较于以往对其他动物进行的研究提高了10倍），研究者认为这或许能够生产出合适的非人类器官供体。

这项研究工作公布于10月5日美国国家科学院（NAS）在华盛顿召开的一次人类基因编辑会议上。哈佛医学院（Harvard Medical School）的遗传学家George Church宣布，他和同事们利用CRISPR/Cas9基因编辑技术使得猪胚胎中的62个猪内源性逆转录病毒(PERVs)失活。猪的基因组均含有这些病毒，且无法对其进行处理或使其失效。专家们担心，这些病毒有可能会在接受移植的人体中引发疾病。

Church研究组还对另外一组猪胚胎中的20多个基因进行了改造，其中一些基因能够编码猪细胞表面的蛋白，这些蛋白可以触发人类免疫反应或是导致血栓的形成。由于这一研究成果尚未发表，Church拒绝透露确切的基因信息。用于器官移植的猪最终需要完成该基因改造及PERV的删除工作。

移植前的准备

Church说：“这是我近十年来一直想做的事情。”由他共同创立的生物科技公司eGenesis一直致力于生产器官移植用猪，目前该公司正在尽可能降低这一技术的成本。

至于该研究团队是如何成功移除如此多的猪基因的，Church透露的甚少。但他表示，这两组改造过的猪胚胎已经基本准备好植入母猪体内。此外，eGenesis公司将在哈佛医学院提供的设施中完成胚胎植入以及基因改造猪的病原体隔离培育。

CRISPR/Cas9技术的发明人之一、加州大学伯克利分校（University of California，Berkeley）生物化学家Jennifer Doudna对该研究所完成的基因编辑数量感到非常震撼。她表示，这项工作如果能够顺利开展，那么对于在合成生物学应用中实现基因在开启与关闭间自由切换具有重大意义。研究者们要想在微生物中构建出这样的体系，需要插入或改造多个相互调节的基因。

哈佛医学院干细胞生物学家George Daley表示，由于许多遗传相关的疾病都与不止一个基因有关，因此多基因剪切技术对于人类疾病的治疗也将有所帮助。（撰文：萨拉•里尔登（Sara Reardon） 翻译：张雪 审校：马宏）

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